Avances en la aplicación de terapia génica para la cura de la diabetes mellitus tipo 1

Abstract

Un gran porcentaje de la población mundial presenta diabetes mellitus tipo 1, y lamentablemente, hasta el momento, es una enfermedad que no posee cura. Se basa en un déficit de insulina debido a la destrucción de las células  pancreáticas. El tratamiento crónico consiste en la inyección subcutánea de insulina, lo que resulta insidioso para las personas afectadas. Por estos motivos es de potencial relevancia la búsqueda de una estrategia que permita, en el óptimo caso, la cura de la enfermedad. Actualmente, una de las opciones más atractivas y prometedoras es la aplicación de la terapia génica, utilizando como vectores los virus Adenoasociados en la mayoría de los casos. Entre las vías más importantes se encuentra la terapia génica in vivo, que consiste en aplicar el vector con el gen de interés por vía sistémica. Mediante esta técnica se han realizado estudios en perros, que han demostrado una buena eficacia cuando se aplica un vector dual que codifica para genes de insulina y glucoquinasa, logrando curar la diabetes en estos animales. A pesar de dichos progresos, aún se deben evaluar los efectos a largo plazo y en humanos, debido a su cuestionable especificidad. Otra opción es la terapia génica ex vivo, cuyo objetivo se basa en explantar las células del paciente, transfectarlas con el vector apropiado y luego reimplantarlas. Se han aislado células  pancreáticas, que son las afectadas en esta patología, pero no se han obtenido buenos resultados. Se ha puesto en evidencia que los hepatocitos podrían manipularse in vitro y lograr obtener la cantidad de insulina necesaria. En el presente trabajo se exponen los avances que destacan a la terapia génica como una opción esperanzadora y viable para la cura de la diabetes mellitus tipo 1, las limitaciones y el estado actual de algunas investigaciones.